创新链/学科链/研发链/产业链

新药研发前沿动态 / 医药领域趋势进展

领创生命科技,助力健康未来 | 第六届药学前沿高峰论坛精彩回顾(II)

  • 分享到:

新药研发是全球生物医药行业的创新之源,是国际生命健康产业的战略至高点。2020年突如其来席卷全球的新冠疫情,更使公众关注疫苗与新药的研发,健康越来越成为人民群众关心的重大福祉问题。

当前,中国医药健康产业正走向集约化、国际化,生物医药产业链创新合作与转化加快。在创新药物领域支持政策频出,医药行业市场重构的背景下,解析国内外医药行业发展架构和差异化之道,聚焦生物药、小分子化学药、改良型新药与高端制剂的开发和改进,力求突破新药立项及临床开发的瓶颈,规划和推进重大疾病领域创新药物的研发,创新策源能力打造生物制药与细胞基因治疗的产业高地等,都将助力生物医药企业在后疫情时代直面挑战,汇聚创新力量,全力打造中国生物医药产业创新生态。

由南京市江北新区管理委员会与《药学进展》编委会联合主办,药咖荟参与承办的2020南京国际生命健康科技大会在南京国际博览中心隆重召开。大会以“科技领创,健康未来”为主题,通过圆桌对话、专题交流、展览等多种方式,汇聚创新资源、直面生物医药产业链的创新合作与转化,对话顶级专家、共享投资机遇,旨在促进我国生物医药产业链健康发展。12月9日下午,“第六届药学前沿高峰论坛”正式揭开序幕,内容围绕“ICH下中国新药临床试验的价值链重构”,“双循环背景下中国生物医药产业的国际化与差异化之道”和“国际视野下,新药研发产学研合作转化机制与人才战略”展开,为新药研发之路提出新理念、新思路。

主题1:新格局:ICH背景下中国新药临床试验的价值链重构


主持人:陈宝安 教授,东南大学附属中大医院血液科教授,江苏省抗癌协会血液肿瘤学会主任委员

主题报告   转化医学理念下的淋巴瘤靶向治疗新策略


赵维莅 教授,上海交大瑞金医院上海血液学研究所常务副所长、《药学进展》编委会副主任

淋巴瘤是全球十大高发肿瘤之一、血液肿瘤之首。中国的淋巴瘤发病率呈持续增长态势,且具有高侵袭性和病毒感染的特点。赵教授提出通过转化医学创新淋巴瘤临床实践,从临床发现关键问题,系统生物学分子生物学研究,提出创新淋巴瘤靶向治疗的新策略。

赵教授从分子分型到靶向治疗举了三个实例,NK/T细胞淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。团队率先提出了NK/T细胞淋巴瘤细胞来源分析和机遇多组学特征的分子分型以及NKTCL致病机制假说。团队目前正在寻找靶向治疗药物,使靶向药物具备低剂量抗代谢的特点,进而减少不良反应,提高患者的生存率。由于常规免疫化疗R-CHOP方案无法改善双表达DLBCL的临床预后,寻找中国患者的基因突变位点,帮助病人选择下游通路比较敏感的靶向治疗药物至关重要,药物联合化疗,可显著抑制肿瘤的增长,这种治疗方法对老年患者安全且可以改善他们的生活情况。滤泡性淋巴瘤患者趋于年轻化,且与HBV感染密切相关,采用靶向药物对肿瘤的微环境有很好的调控作用。

最后,赵教授对未来的淋巴瘤研究提出了展望。希望未来的基础研究要与临床相融合,针对“异质性”的的分子分型,早期精细化分子诊断,采取全景式组学的淋巴瘤分子分型,运用“定制化”的靶向干预,进行基于细胞通路的个体、精准化的淋巴瘤靶向治疗,将发病机制基础研究转化为临床的新技术,使更多类型的患者总生存率达到90%以上。

主题报告   医学顶层设计及其对新药成功上市的影响


孙立英 教授,海金格医药首席医学官,前FDA评审组长,《药学进展》编委

孙立英教授从三个方面包括顶层设计与战略、医学顶层设计的重要因素、顶层设计内外介绍了顶层设计对与企业的重要性。

在项目之初,企业应统筹考虑药品全生命周期中的各阶段和各要素,统揽全局。从中外生物医药发展的全局看,非“大众化”,非“资本驱动”的项目更具有国际竞争力。企业要明确定位和方向,从科学新、技术新、方法新的类型分析创新药的难易和价值,重视专利战略和临床战略。孙教授建议企业从产品企业、短缺药和不良反应、国内外法规、美国的数据库和产品方面,加强国内外调研,追踪前沿,合理配置资源,以审评权重确定资源配比。

孙教授指出企业要真正理解副作用,根据疾病的发生发展过程定义DLT,根据自己的数据制定实验设计。同时要预估副作用,变非预期为已预期,在发生副作用时,和医生客观讨论。企业安排专业人员统筹运营与药品注册,和政府机构沟通,关注加速审评方向。企业更要关注医保和招标,新药研发成功率与乙方合同成交价成正比,学会用钱换时间,和药监局的审评官换位思考,才可以加快新药上市进程。

RCEP的正式签署和新冠疫情促使新机遇的产生,也引起了医疗器械的革命,需求为发展的核心动力,目前对于医疗器械和创新药物的需求已日渐扩增,企业应牢牢抓住这一需求,调整战略。

最后,孙教授再次强调新药上市的成功离不开顶层设计,建议企业要紧跟政策,紧跟科学,以全局观国际观看待整个新药的研发过程。

圆桌会议   ICH背景下中国临床试验价值链重构


主持人:张丹博士,昆翎医药首席战略官,俄罗斯工程院外籍院士


许重远博士(右一),南方医科大学国家肾脏临床中心GCP主任,中国药学会药物临床评价专委会主委

许重远博士在谈到临床试验的关键要素时,指出现在医院中的临床试验,可分为三个阶段。第一阶段,依照方案执行。第二阶段,有意识地参与临床研发设计,这样从下游按照方案执行到上游参与研发,医院就会对整个临床试验产生整体概念。第三阶段,临床药理更早参与到药物研发的最初阶段,进而初步评估药物进入临床的可行性,这样既能节省时间又节省资源。现在一些实力强劲企业已经能够做到第二阶段。关于如何加快临床试验效率的问题,许博士指出除了直接建立专门团队和专门场地,多中心临床试验伦理协作也极为重要。在临床试验速度方面,中国还有很多不足,比如伦理各方的协作度不够、PI临床专科团队的入组速度和各医院的跟进程度参差不齐等。


史琳博士,中欧生命科学联盟副理事长,远大医药副总裁,原强生公司国际注册总监

史琳博士指出临床设计是严格以说明书为导向的临床实验。而现在,很多设计方案要求达到的理想条件在实际条件下往往达不到,这导致临床试验与实际脱节。所以,在设计说明书时,要全面考虑到适应症、适用人群、剂量等实际情况。史琳博士结合自身在国外的经验,对如何提高临床试验效率谈到:国外各国临床试验,在政策方面的顶层设计提高了临床试验效率,例如日本在各个方面政策匹配程度和各部门准确的职责,使其临床试验快而有序地进行。在下层实施时,各高校及企业应在研发初期尽可能多下功夫多做工作,想到各种可能的情况及可能出现的问题,最后再开始进行临床试验。


彭健博士(右二),珅奥基医药科技资深副总裁,原国家药监局药品审评中心审评组长、赛诺菲亚太中心临床总监

针对中国临床试验设计,彭健博士提议要支持上市临床实验设计。临床实验设计的关键在于回到目标实验中去,包括对于目标人群的选择以及注册通道的选择。随后彭博士建议要重视设计时的策略,需要以临床需求、目标适应症及统计学的角度着手设计。彭博士强调顶层设计即临床开发设计是极其关键的,如果想要缩短临床研究时间,花费足量的精力和财力用于临床开发设计是不可避免的。最后,彭博士总结缩短临床试验,加速新药上市有两点要素:效率基于目标,要以目标为导向;强大的执行力,临床试验的每一环节都要关注到位。


杜涛博士,深圳埃格林医药董事长,前FDA高级审评员,《药学进展》编委

杜涛博士首先指出部分有质量的临床实验引自于国外,国内的临床实验设计上存在一定的短板,随着疫情的发展,中国在临床实验方面将逐步达到领先地位。杜博士强调,临床试验的设计,要避免“Me too”,一定要着重关注创新设计,临床实验的顺利展开离不开前期的各种奠基。引进外国的实验方法,整体协调临床实验,保持“一遍过”的节奏以及导入新技术等方法都可以缩短临床试验时间,加速新药上市。


左从林研究员,北京昭衍新药研究中心股份公司董事长,《药学进展》编委

左从林研究员认为要想做好临床,非临床实验也是非常有必要的,所以在做临床实验前需要有较好的临床前实验或者非临床实验规划;作为进行实验设计的重要支撑,必须要充分揭示产品的有效性。作为申请方,研发单位要加强医学学科建设,主动培养医学人才,深入关注理解医学工作,并且以适当的资金投入建立自己的医学团队。

主题2:新理念:双循环背景下中国生物医药产业的国际化与差异化之道


主持嘉宾:张连山博士,江苏恒瑞医药高级副总经理兼全球研发总裁,《药学进展》编委

主题报告   危机中的创新:疫情之后的全球生物医药科技


赵剑飞博士,《新英格兰医学杂志》医学前沿副主编

赵剑飞博士以比尔•盖茨的观点“关于当今世界对我们影响最大的是什么”为切入点指出病毒微生物对人类生活的重大影响。

在教育方面,疫情对传统教育模式带来了冲击。由于疫情影响,线下教育变成了远程教育。在医疗诊断方面,AI医疗,线上问诊被逐步应用,互联网+医疗成为医疗诊断的主流。在基础研究方面,受疫情的影响,各行业研究人员的研究时间大大减少,因此新靶点的研究也不可避免地放缓。

在疫情的常态化的背景下,生物医药的持续发展更需要全球化的合作。疫情本身也促使科学的发展模式更加开放,生物医药的研究信息更易获得。同时,赵博士指出跨学科的交流和发展促进了医药的创新,但面对四面八方而来的医药信息,研究人员需要注意防范错误信息和伪科学。

主题报告   全球数据视野下中国未来十年的抗肿瘤大分子药物研发部剧前瞻


李靖博士,药渡经纬董事长,本草资本合伙人

李靖博士对2019年生物医药的投融资进行了回顾。在2020年前三个季度,NMPA新药审批速度仍保持高歌猛进的势头,未来仿制药的价格没有最低只有更低,产品线单一的企业已独木难支。

李博士强调生物医药研发是一个商业科学,中国生物医药已经发展了一个新的循环,从历史经验来看,将药物研发作为商业科学进行考量是最有效的运营模式。疫情后投资金额同比转正出现了募资难,Q3退出的状况,投资需要识别科创板。从靶点选择策略来看,中国的靶点选择已由追逐热门靶点逐步转变为比肩国外的冷门靶点,未来十年国内外企业将会进入靶点同质化时期。

最后李博士建议企业要注意自己的格局。资源强势的企业可加快研发和商业化速度,提升在研产品竞争地位,为产品赋能;资源弱势企业则会因人力和财力限制,拖慢开发和商业化进度,丧失原有竞争优势。

圆桌会议   双循环背景下中国生物医药产业的国际化与差异化之道


主持人:夏明德博士,英诺湖医药董事长及CEO、美-中药协(SAPA)原总会会长、《药学进展》编委


童友之博士(右二),开拓药业董事长兼CEO、《药学进展》编委

童友之博士以开拓药业为例,强调企业走国际化道路的重要性。在该战略的引导下,开拓药业在国际上分别与Big-Pharma和欧药进行联合,开拓了全球权益,取得了不错的结果。关于上市后的可持续发展,童博士指出,不仅要把控现金流,更重要的是根据临床需求和研发效率来将产品推向市场。


王征野博士,博瑞生物医药(苏州)股份有限公司董事、副总经理、董事会秘书

王征野博士通过分析博瑞医药的成长经历,指出科创板对企业突破资金瓶颈的重要作用。同时王博士介绍了博瑞医药的未来发展规划,一方面加强自身项目的推进,另一方面尝试和国外一些平台进行接触,加快研发速度。此外,王博士认为资金对于企业发展不是唯一的因素,关键是企业家要有引领和创新的意识。


张瑞坤(右一),NMS Group大中华区首席商务官,原先声百家汇创始管理团队执行总监

张瑞坤首席商务官针对“Big-Pharma与Bio-Tech公司合作机遇:提高研发效率,降低投资风险”提出了自己的看法,以2019年上市的某新药为例,提出在研发的整个过程中要遵守一个原则-在每个阶段专业的人做专业的事,所有成功药物的上市都离不开Big-Pharma与Bio-Tech的合作,谈到国际的跨境合作想要成功时提出成功和幸福一样是可遇不可求的,成功是全身心投入在项目中而产生的衍生品。


李克纯(右一),煜森资本董事长,《药学进展》编委

李克纯董事长强调创新是由资本驱动的。他以自身经历向在场嘉宾阐述了资本的重大作用,同时提出投资者和企业家如何妥善使用资本是值得探讨的问题,在投资过程中既要保证资本的风险回报也要保证企业的资本。李克纯指出结构问题在创业过程中被很少提及,如何去平衡结构和创业是没有标准答案的,需要创业者根据情况自行摸索。最后每个人都有自己的强项,但是一定要认识到自己的弱势是什么,认识它然后改变它。


刘千叶博士,本草资本创始合伙人

刘千叶博士围绕“投资应该以何为导向”进行了探讨分析,刘博士提出本草资本在投资过程中较为看中science,而中国目前很多投资人则是以IPO为导向。在投资时会更关注竞争格局,并提出与大公司对抗,单纯追逐热点是毫无优势的。刘博士针对公司上市如何保持可持续发展这一问题发表了自己的观点:创始人应给自己未来的融资留出一些空间,不要过分地被所谓的标准引导,每个人还是要把自己的优势做好,让它发挥到极致。

主题3:新征程:国际视野下,新药研发产学研合作转化机制与人才战略


主持人:胡立宏 教授,杰青,南京中医药大学副校长

主题报告   清华大学药学院整体情况介绍


尹航 教授,清华大学药学院副院长,杰青,《药学进展》编委

尹航教授对清华大学药学院近几年的发展概况进行了简介。清华大学药学院成立于2015年12月,依托前沿的科学与技术研究,以一流的生物医药研究水平,广泛的影响力为发展目标,在科研布局上力求契合药学发展的新趋势,着眼现代药学的五大支柱,形成了一支覆盖多个前沿领域的31人核心研究员团队。学院创新成果凸显,多篇重量级报道刊登在国际顶级期刊,7篇国际顶尖期刊Nature、Science、Cell及其子刊论文发表。为了响应国家政策的号召,药学院设立干细胞、中药与药品监管科学三大领域研究院。目前,由清华大学牵头的黄芩药材标准项目2020年2月由国际标准化组织/中医药技术委员会立项。学院联动国内外各界,共同打造全球范围内的医药创新生态,开拓国际视野,与国际一流教育及技能训练对接。学院拥有全球健康药物研发中心和药学技术中心,支撑药品研发与创新。在新冠疫情期间,清华大学药学院联合研发了一体化自助式核酸试剂卡盒,在解决核酸检测问题上取得重大突破。

主题报告   中科院上海药物所:创新与转化机制


李佳研究员,中国科学院上海药物所所长,杰青,《药学进展》副主编

李佳研究员从我国生物医药产业面临的挑战和历史机遇、产业自强的必由途径、生物医药黄金时代已经来临三个方向,讲述新药创新与成果转化。

创新药物是制药企业永恒的话题,是企业获得高额利润、提高市场竞争力的根本途径,然而新药研发费用越来越高,周期越来越长,面临创新压力增大,研发难度增大,成功率越来越低。在国际新药研发中,更加注重靶标的有效性,疗效的可预测性,药物的成药性和研发的快捷性。巨大的病患人群是中国做药物研发的优势,也是创新的根本目的。

在新冠疫情蔓延、全球经济下行风险加剧的背景下,生物经济是未来科技的增长点,也是国家安全重要保障。当前,我国新药研究已从跟踪仿制阶段发展到模仿创新阶段,并向原始创新阶段迈进。在未来,新药上市将由零星突破转向密集上市,迎来全球制药工业重组和转型的机遇期,然而目前仍然面临源头创新不足、科技资源分散、中间强两端弱等问题。靶标发现与确证是医药产业跨越发展的紧迫需求,李佳研究员建议在新药创制领域建设国家实验室,从基础研究中发现新靶标,实现破局创新。

对于我国药企的发展,李佳研究员指出,早期应该是科学家主导建立的最具创新活力的生物技术公司,具备原始创新的发现,具备资本运作的能力,具有敏锐的市场判断力,后期则与已有的生物医药产业融合,形成真正的环球药企。

圆桌会议   国际视野下,新药研发产学研合作转化机制与人才战略


主持人:顾 臻 教授,浙大药学院院长,美国医学生物工程院会士,TR35 世界杰出青年创新家


黄园教授(右二),四川大学药学院书记,杰青,《药学进展》编委

关于高校科技成果转化的模式选择与动力机制,黄园教授认为,最重要的是知道临床需求是什么,如果是做制剂,首先要和临床医生、药剂和药厂进行交流,了解在制剂和生产过程中可能遇到的问题,进而选择更好的模式去避免问题。同时,黄园教授提出需要更多的人才来指引做前沿、创新的研究。

李斌教授(右三),上海市免疫学研究所科研副所长,杰青,上海交通大学特聘教授,《药学进展》编委

李斌教授认为,科研院校在前期靶点的发现中起到至关重要的作用,如何和后续环节衔接好是我们要思考的问题。大学和科研院所等公立机构要和政府积极沟通配合,打破壁垒,利用好的政策共同推进创新成果的产生。过去的五到十年,中国的原创靶点研究日新月异,科学家和药企、投资人的交流却很少,在研新药要真正走向临床、走向患者,惠及老百姓,还有很多的路要走,这其中需要科学家和产业内各环节的良好合作。


杨民民博士,药石科技创始人,董事长

杨民民博士从如何促进以企业为创新主体的产学研深度融合入手,强调要推动学校内部合作和学科交叉,进而学校和外部企业做好真正的合作。杨博士指出要把合作做好,需要调整好心态和确定规则,做企业的时候避免去考验人性,同时杨博士以申请与保护专利的相关案例强调理解规则的重要性。


赵小平博士(右一),上海天泽云泰生物医药有限公司CEO,《药学进展》青年编委

赵小平博士提出做基础科研时,要对专利的质量、数量以及自由实施度有一定的了解,这样便于科研研究的进行;知识产权的引进需要花费大量的精力和财力才能实施,所以科研院所应尽量本着转化目标做事,这样可以让基础技术真正转化为一个产品;企业的合作主要基于两个方向,一个是基础科学,另一个是创新,在其中企业要找到自己的发展出路和特色。


韩军教授,聊城大学生物制药研究院院长、《药学进展》编委

韩军教授就高校创新转化方面提出几个重要性因素。其中知识产权尤为重要,学校应该建立专门的对接机制,意识到知识产权的重要性。其次是各高校要保证创新转化的利益最终要落实到个人。


柳红博士(右一),中科院上海药物所新药研究国家重点实验室副主任,杰青,《药学进展》编委

柳红博士认为在药物靶点源头和药剂产业链包括基础研究到靶点发现、新药研发、整个药物的转化、临床及最终新药制备中,其中三个节点非常关键。第一,从发现靶点到药靶的确证这个过程是创新药的最大的一个节点。而现在国内基础研究和药物研发人员的脱节极为严重,前者推崇文章的发表,而注意不到药物研发的繁琐,在这个节点需要把环节打通才能做到更好。第二,药物研发的过程,国内这个过程已经相对成熟。第三,临床研究,现在国内创新药的研发大部分是国外大公司委托,自行研发的较少。在这方面国内还在起步和学习阶段,需要经验积累。

结语

新药研发是全球生物医药行业的创新之源,是国际生命健康产业的战略至高点。突如其来席卷全球的新冠疫情,更使公众关注疫苗与新药的研发,健康越来越成为人民群众关心的重大福祉问题。2020南京国际生命健康科技大会暨第六届药学前沿高峰论坛汇聚了学界泰斗、政界精英、科研翘楚、产业领袖、临床权威、投资先锋,全方位展示了国际生命健康科技前沿及我国所取得的医药创新成果,旨在深度探讨生物医药产业发展新机遇,优化中国药物开发创新生态,推动药物研发进程。相信这一场盛会可以促进多领域深度融合,推进南京新医药与生命健康产业谱写新的篇章!